Genové terapie obavy a fakta

Zdá se, že věda o genové terapii se blíží věku, neboť tato výkonná technologie dosáhla bodu, kdy může pomoci těm, kteří mají některé z nejobtížněji léčitelných genetických onemocnění. Jeho schválení pro všeobecné lékařské použití pro řadu onemocnění se objevuje bezprostředně. Ve skutečnosti Evropská léková společnost již schválila svůj první léčbu genové terapie.

Všechny dosud známé příklady a pokusy zahrnují terapii somatických buněk .

To znamená, že mění pouze genetiku buněk u pacienta jiného než spermatu nebo vaječných buněk zárodečné linie .

Geny na genové terapii

Genetická terapie na zárodečných buňkách vytváří spoustu kontroverzí, protože jakékoli změny se stávají dědičnými (protože potomstvo přijímá manipulovanou DNA). To umožňuje nejen napravit genetickou vadu, která způsobuje u pacienta syndrom bublinového chlapce, ale také trvale eliminovat vadu v následujících generacích této rodiny. Tento příklad je relativně vzácným genetickým onemocněním, ale existuje mnoho dalších, například Huntingtonova choroba nebo svalová dystrofie Duchenne, které jsou častější a mohou být teoreticky vyloučeny u rodin trpících těmito poruchami.

Zatímco odstranění nemoci zcela v rodině je velkolepým přínosem, obavou je, že pokud dojde k něčemu nepředvídatelnému (jako je například leukémie, byla zavedena do některé z prvních skupin dětí, syndrom imunitní nedostatečnosti při použití genové terapie), genetický problém se přenáší na nenarozené děti budoucích generací.

Obavy týkající se genetického rozmnožování genové terapie nebo vedlejších účinků na budoucí generace jsou samozřejmě samy o sobě natolik závažné, že zastaví jakékoli úvahy o germinální genetické terapii, ale chyby nejsou jediným problémem.

Genetické vylepšení nijak nezajímá

Dalším problémem je, že tento druh manipulace by mohl otevřít možnost vkládání genů, aby poskytly vnímavé prospěšné vlastnosti, jako je zvýšená inteligence, tendence k vysokosti , nebo dokonce specifické barvy očí.

Morální znepokojení nad používáním této technologie pro genetické vylepšení není ve skutečnosti okamžitou praktickou otázkou, neboť věda nemá dostatečně pevné chápání genetiky, která je spojena s většinou tohoto druhu komplexní charakteristiky, aby se genetické terapie přiblížila ke změnám z toho dokonce proveditelné.

Kontroly nad terapeutickými postupy a vědeckou metodou

V pozdních devadesátých letech došlo k významné diskusi ohledně potenciálu genové terapie zárodečné linie a etických obav, které ji doprovázejí. V přírodě a v časopise Journal of the National Cancer Institute bylo věnováno řada článků, které se zabývají tímto tématem.Americká asociace pro rozvoj vědy dokonce zorganizovala v roce 1997 fórum o intervencích v oblasti lidské zárodky, kde se zdálo, že vědečtí a náboženští představitelé se soustředí na to, co by mělo nebo nemělo být děláno spíše než skutečný stav vědy v tomto okamžiku.

Je zajímavé, že v současnosti existuje jen malá diskuse o léčbě zárodečné linie. Snad tragédie Jesse Gelsingerové, která zemřela v důsledku závažné alergické reakce během studie genové terapie na univerzitě v Pensylvánii v roce 1999, a nepředvídatelný vývoj leukémie u kojenců léčených pro imunitní poruchu na počátku roku 2000 vyvolali určitou úroveň pokory a vedla k lepšímu zhodnocení opatrných kontrol a opatrného experimentálního postupu.

Zdá se, že současný důraz spočívá spíše na vytváření pevných výsledků a robustních postupů, na jejichž základě se staví na rozdíl od toho, aby se obálka posunula dopředu, aby se dosáhlo nových velkolepých léků. Určitě se objeví ohromující výsledky, ale pro vytvoření praktické a bezpečné léčby je zapotřebí mnoho důsledných, metodických a často plodných vědeckých studií.

Budoucí potenciál pro terapii rakovinou

Jak postupuje pokrok v oboru, avšak lidská genetická manipulace se stává robustnějším, předvídatelnějším a rutinnějším, rozhodně se otázka zárodočtových terapií znovu objeví. Mnoho z nich již vyvozuje jasné rozdělení a pokyny k tomu, co je přípustné či nikoliv. Například katolická církev vydala specifické pokyny ohledně typu genové terapie, kterou považuje za vhodné.

Málokdy by bylo dost bláznivé, aby zvážily dnešní terapeutické studie vzhledem k našemu současnému omezenému pochopení tohoto velmi složitého postupu.

Přestože vědci v Oregonu aktivně usilují o velmi specializovanou formu genové terapie zárodečné linie, která právě mění DNA v mitochondriích. Dokonce i tato práce kritizovala. Dokonce s mnohem lepším porozuměním genomiky a genetické manipulace od prvního testu genové terapie v roce 1990, stále existují velké mezery v pochopení.

Je pravděpodobné, že nakonec budou existovat přesvědčivé důvody k tomu, aby bylo možné provést zákrokovou terapii. Vytvoření pokynů o tom, jak budou budoucí aplikace genové terapie regulovány, by však byly založeny pouze na spekulacích. Můžeme jen opravdu hádat o našich budoucích schopnostech a znalostech. Reálná situace, když přijde, bude odlišná a pravděpodobně posune etické i vědecké perspektivy.